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辑系统在显性单基因遗传病上的作用,通过对RNA水平上的精确编辑,实现在不切割DNA的前提下,安全高效地对RNA局部出错的地方进行校正。目前已知的单基因遗传病高达12000种,这种校正技术完善后,至少覆盖了80%以上的单基因遗传病。我当时的第一个实验方向是心血管系统综合性单基因遗传病,比如Noonan综合征、Holt-Oram综合征、Alagille综合征、Ellis-Van Creveld综合征、CHARGE综合征……”